对镰状细胞病的更好的治疗方法

镰状细胞疾病是世界上最普遍的遗传性血液障碍,影响70,000到100,000名美国人。然而,它被认为是一种孤儿疾病,其意味着它产生了不到20万人的国家,因此在治疗研究中受到尊重。

由Abhishek Jain从德克萨斯州生物医学工程系领导的团队&米大学正在努力解决这种疾病。

“我正在努力创建这些新型的疾病模型,可以影响医疗保健,这是强调将这些工具和技术应用于降低医疗费用的长期目标,”该部门助理教授耆那教授说。 “我们战略性地希望拿起那些落在孤儿病类别的雷达下的那些疾病系统。”

jain的研究是在芯片的器官中,其中来自人类的细胞可以在USB大小的装置上生长,以模仿器官在身体内部工作的方式。这种系统是测试新药物治疗的理想选择,因为药物无法对人类进行测试,而动物模型并未显示出患者和疾病如何与治疗相互作用的良好代表。对于镰状细胞病患者来说,芯片的器官也会有益,因为患者可以呈现轻微至严重病例。

Jain与Tanmay Mathur一起使用,这是一名第四年博士生,他们在本科历史上被培训为化学工程师。他的研究专注于微制造技术和模拟,他说的技能很好地进入了芯片的芯片研究,他现在在Jain的实验室中表演。该团队与休斯顿的德克萨斯医疗中心密切合作。

这项工作最近在期刊上发表了 生物工程&翻译医学。他们的论文在2019年在2019年出版物中建造 Lab on Chip,该团队证明内皮细胞(血管排出的细胞)可用于模拟患者的疾病生理学,而不必刺激模型以不同于健康容器。

“传统上,这些细胞不用于疾病建模,因此我们的方法非常小说,”Mathur说。 “我们是先利用这些细胞并在疾病建模研究中使用它们之一。”

Mathur和Jain证明这些模型可用于区分患者。第一步:建立一种模仿患者船只的血管。为此,团队需要两种组分 - 患者血液和内皮细胞。收集血液涉及简单的血迹。然而,它们面临着内皮细胞的挑战。他们需要服用细胞的活组织检查或使用干细胞生长自己,这两者都不是理想的。

然后他们发现答案在血液中。

“我们学到的是血液样本内的一些内皮细胞也是一种循环,”Jain说。 “我们称之为血液过度的内皮细胞,我们可以很容易地线束。这就是这项工作的新东西。你可以得到那些细胞,种植它们,以便数量足够,然后你可以制作血管。“

现在他们可以建立船只,下一步是看这些模型是否会展示这种疾病如何在不同患者中具有各种生物影响。同样,目标是能够在这些模型上测试治疗,所以他们越来越多地筛选他们的人类患者,更好。

“我们能够在来自患者的非常轻微的患者的表型方面对非常严重的镰状细胞患者进行区分,”Mathur说。 “前进,我们可以采取更大的镰状细胞病患者的人口,并使用我们的器官芯片技术评估它们,然后根据症状将它们分为不同的群体。”

他们的调查结果表明,这些芯片的芯片可能导致患者以患者为中心,个性化的治疗,改善临床医生如何接近这种和其他心血管疾病。

“当你把它带到现场时,现在它可以成为一个预测设备,”Jain说。 “现在你不必知道患者是否温和或严重,你可以测试。你可以预测患者是否严重,可以决定他们的治疗需求。“

下一步是继续扩展患者队列以收集更多结果。长期目标是使用收集的患者信息来开发数据库以更好地预测疾病进展。

“你患有很多这些患者的历史和他们的心血管健康,你可以预测哪些患者可能有更好的机会患有中风,并且你开始早期对待他们,”杰恩说。

Mathur甚至在未来的挑战中说,他期待着继续研究。

“我认为即使可能需要10年,15年,我们将至少推出我们正在做的一些研究,并在临床领域中得到它,”他说。 “我们是世界上唯一一个始于这个个性化待遇领域的群体之一。我觉得我们的影响很高,我相信我们将能够扩大与其他心血管疾病的同样的治疗,并吸引更多的关注和深入了解我们正在寻找的生物学。“

这项工作由来自国家生物医学成像和生物工程研究所收到的Trailblazer奖Jain资助。



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