基因组编辑减少了动物的胆固醇,人类可以接下来

根据宾夕法尼亚大学Perelman医学学院的研究人员,使用基因组编辑以灭活称​​为PCSK9的蛋白质,有效减少了羊肉中的羊毛猕猴中的胆固醇水平。

这是使用基因组编辑在大型动物模型中临床相关降低的临床相关减少的第一次演示。该团队本周刊登了他们的研究 自然生物技术, 其中,他们描述了治疗不耐受PCSK9抑制剂的心脏病患者的可能性新方法,这些患者通常用于打击高胆固醇的药物。

通常,PCSK9蛋白可防止受体除去肝脏中过量的LDL(“坏”胆固醇)。在诊所中,还显示出抑制PCSK9可以降低人类的LDL。然而,一些具有高胆固醇血症的患者 - 一种极端形式的心血管疾病 - 不要忍受这些药物。本研究表明,基因组编辑显示了这些患者的治疗方法。

“大多数情况下,这些患者被医学研究副教授的第一个作者Lili Wang,博士首次作者Lili Wang。 “但是,我们的研究表明,由于成功的基因组编辑,不能耐受抑制剂药物的患者可能不再需要这种类型的重复治疗。”

在达克姆达克姆的一家生物技术公司精密生物科学的共悼,工程化了一种叫做Meganuclease的酶,以专门识别和灭活 PCSK9 基因。在这项研究中,科学家们雇用了一个携带Meganuclease的腺相关病毒(AAV)矢量来破坏 PCSK9 灵长类动物肝脏中的基因。

在用中高剂量AAV载体治疗的动物中,PCSK9水平降低了45%至84%,LDL水平降低了30%至60%,临床相关和稳定的减少。活检肝组织的分子分析还证明了40至65%的基因组编辑诱导突变 PCSK9 基因。重要的是,本研究中使用的AAV载体剂量已经安全有效地用于血友病患者AAV基因替代疗法的临床试验中。

“当我们将AAV与工程式Meganuclease进行编辑时,我们与多种交付和编辑方法的初始工作产生了非人类灵长类动物的最令人印象深刻的数据,“高级作者 詹姆斯M.威尔逊,MD,博士是一位医学和儿科教授和Penn的基因治疗计划主任。 “我们利用了我们30多年的基因治疗的经验,进展了体内基因组编辑的翻译科学,同时加强了初期研究在非人类灵长类动物中评估安全性和疗效的重要性。”

未来的研究将侧重于减轻免疫毒性的方法以及在所需部位之外的目标中的编辑的发生 PCSK9 基因。除了高胆固醇血症患者外,这些数据还应通知潜在使用这种方法,以广泛的肝脏代谢疾病在其他基因中突变引起的。

其他宾夕法尼亚州的作者包括Jeff Smith,Janel Lape,Victor V. Bartsevich,以及从精密生物科学的Derek Jantz。 Camilo Breton,Peter Clark,Jia Zhang,Lei Ying,Yan Che,Peter Bell,Roberto Calcedo,Elizabeth L. Buza,Alexei Saveliev,Zhenning He,John White和Mingyao Li也是同志。

该研究得到了Penn医学和精密生物科学的支持.



本新闻稿中的材料来自于始发的研究组织。可以为样式和长度编辑内容。有一个问题? 让我们知道.

订阅

每天早上有一封电子邮件,我们的最新帖子。从医学研究到空间新闻。环境的环境。技术物理学。

感谢您的订阅。

出问题了。