研究人员探索基因治疗以消除艾滋病毒造成的危害

有朝一日,医生可能会找到直接对抗艾滋病的新方法:在病毒有可能对患者造成严重破坏之前将其消灭’的免疫系统。研究人员正在寻找志愿者进行研究,以测试增强感染者能力的可能方法’自己的细胞破坏HIV进入细胞。该过程涉及遣散患者’s stem cells –血液中形成HIV感染的不同免疫系统细胞类型的细胞,例如T细胞和巨噬细胞–并插入一个产生HIV消除酶的基因。来自 斯坦福大学:研究人员探索基因治疗以消除艾滋病毒造成的伤害

志愿人员现正寻求斯坦福大学审判

有朝一日,医生可能会找到直接对抗艾滋病的新方法:在病毒有可能对患者造成严重破坏之前将其消灭’s immune system.

斯坦福大学医学院的乔治·露西·贝克尔(George and Lucy Becker)医学教授’自己的细胞破坏HIV进入细胞。该过程涉及遣散患者’s stem cells –血液中形成HIV感染的不同免疫系统细胞类型的细胞,例如T细胞和巨噬细胞–并插入一个产生HIV消除酶的基因。

”这是一种广谱疗法,随着疾病的进展,它可以与其他疗法很好地融合在一起,因为最终所有患者都会如此,”与加利福尼亚大学洛杉矶分校和圣文森特大学其他研究人员合作的Merigan说’约翰逊赞助的澳大利亚悉尼医院& Johnson Research. ”目的是对细胞进行基因改造,使其对感染具有抵抗力。”

Merigan和他的同事开发的策略依赖于这样一个事实,即HIV的遗传信息是在RNA中而不是在DNA中编码的。称为核酶的酶可在非常特定的位点咀嚼RNA,使其失去活性。如果病毒感染的细胞内存在特定于HIV RNA的核酶,那么它可能构成针对入侵的一线防御。即使HIV确实将其进入细胞并复制,核酶也可能在病毒感染过程的各个步骤中切割HIV RNA’生命周期。通过这种独特的方法来防止HIV感染,一个人产生的酶’自己的脆弱细胞可以破坏HIV的关键遗传学指导,同时又不影响其RNA。

”通过这种技术,我们’d希望能够为自己认为表现良好的患者提供其他方法,” said Merigan. ”我们知道,存在足够的风险,即患者最终将需要超过当前可用的19种药物。”

在此测试阶段,将在三个地点招募总共70名患者。参与者将被随机分配接受核酶基因治疗或虚拟基因治疗。约翰逊&Johnson Research生产用于将核酶引入血液干细胞的试剂。

在艾滋病治疗领域,人们已经认识到像梅里根一样正在测试的方法将在抗击艾滋病的能力方面取得巨大发展。总部位于旧金山的全国性非营利组织Project Inform的信息和倡导合伙人David Evans说,”这种类型的实验完全符合Project Inform’议程,以使研究人员重新专注于治疗HIV,而不是无限期地使用昂贵的抗病毒药物进行治疗,这些药物始终会导致耐药性和长期毒性。”

Project Inform的创始董事Martin Delaney说,他为研究人员的执着和对开发HIV / AIDS新疗法的持续兴趣表示赞赏,但他补充说,”现在就评论这个特定实验的潜力还为时过早,即使成功,将结果转化为可广泛使用的疗法还需要数年时间。”

Merigan说,类似的研究对1,200多名患者使用基因疗法的策略进行了测试,已证明该技术是安全的。当前试验的安全性研究共检查了14位患者,未发现安全隐患。

梅里根(Merigan)在几年前讨论了一种恐慌症,当时接受基因治疗的两个婴儿患上了白血病,并得到了成功治疗。他指出,艾滋病毒的审判被推迟了两年,’美国国家卫生研究院,美国食品药品监督管理局和地方审查委员会对安全设计进行了审查。他说,判决是,艾滋病毒成人的免疫系统与婴儿的免疫系统有很大差异,婴儿的免疫系统尚未完全形成,因此他们不应面临相同的风险。

在此阶段,潜在研究参与者的标准很严格:年龄在18至45岁之间的HIV感染者,仅在第一轮或第二轮抗逆转录病毒疗法中,血液中的病毒含量相对较低(低于每毫升血液50个颗粒)和相当高水平的T细胞(每微升血液300个细胞或更高)。孕妇或患有艾滋病相关疾病的孕妇将不包括在该试验中。感兴趣的人请致电(650)723-6231。



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